Наши разработки
НАУЧНЫЕ ИССЛЕДОВАНИЯ
|
Компания разрабатывает персонализированный биомедицинский продукт при грантовой поддержке Фонда содействия инновациям по теме «Разработка инновационного биомедицинского продукта для персонализированной терапии моногенных форм сахарного диабета» |
Описание созданного/создаваемого продукта НИОКР |
Персонализированный биомедицинский продукт предназначен для заместительной терапии моногенного сахарного диабета (MODY) с использованием технологий генетического репрограммирования и редактирования генома. Среди основных потребительских качеств такого биомедицинского продукта должны быть: безопасность, гипоаллергенность, биосовместимость, а также стоимость, которая бы находилась на уровне ниже мировых аналогов. Функциональное назначение биомедицинского продукта определяется входящими в его состав пациент-специфичными клетками, которые способны секретировать инсулин. |
Уникальные конкурентные преимущества |
Данная технология и продукт являются уникальными, поскольку существующие на данный момент способы лечения моногенного сахарного диабета используют заместительную инсулиновую терапию. Разрабатываемый же продукт предполагает введение в организм пациента репрограммированных аутологичных клеток, которые будут производить собственный инсулин, что в перспективе должно привести к отмене инсулиновой терапии и улучшении качества жизни пациента. |
Текущее состояние |
На данный момент выполнена разработка технологии редактирования генома на клетках с индуцированной плюрипотентностью. На индуцированных плюрипотентных стволовых клетках (иПСК) была проведена проверка сконструированных генетических элементов на специфичность и эффективность, и проведено геномное редактирование в данной пациент-специфичной линии иПСК. В результате редактирования было получено и проанализировано 80 клонов с использованием направляющей РНК - Ins-KO-gRNA-3, и 65 клонов с использованием направляющей РНК - Ins-KO-gRNA-2 различными методами. Были выбраны 2 клона, в которых произошла гомологичная рекомбинация, приводящая к исправлению гетерозиготной мутации c.188-31G>A. Полученные отредактированные линии иПСК будут использованы для дальнейшей дифференцировки в инсулин-продуцирующие клетки с восстановленной функцией инсулина. |
НАШИ ПАРТНЕРЫ
![]() |
![]() |